Nature：USA首例CRISPR臨床試驗獲批Amresco官網
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Nature ：美國首例CRISPR臨床試驗獲批 時間：2016-6-24 14:22 來源：堯先森 DECODE解碼摘要：傳說中被人描述成邪惡與天使雙重化身的CRISPR基因編輯技術，終于要合法地進入人體臨床實驗階段了。 6月21日，美國NIH批準了世界上第一例使用CRISPR-Cas9技術來編輯病人體內提取的免疫T細胞基因，用以治療其癌癥的研 ……傳說中被人描述成邪惡與天使雙重化身的CRISPR基因編輯技術，終于要合法地進入人體臨床實驗階段了。6月21日，美國NIH批準了世界上第一例使用CRISPR-Cas9技術來編輯病人體內提取的免疫T細胞基因，用以治療其癌癥的研究課題。該項研究的學術帶頭人是來自賓州大學Edward Stadtmauer教授。癌癥的細胞療法前景廣闊，但是大部分病人在痊愈后會復發。如果用基因改造的方法改進病人體內的免疫細胞，那么復發的幾率將會大減。此次試驗，科學家將從18位黑色素瘤、肉瘤和骨髓瘤患者體內提取他們的免疫T細胞，并用CRIPSR技術來進行三個基因的編輯：1. 插入一個新基因，讓T細胞可以探測到癌細胞2. 移除T細胞中一個阻礙其探測到癌細胞的基因3. 移除T細胞中一個使其被癌細胞當免疫細胞識別出來的基因第一組臨床試驗是以測試CRISPR在人體內使用是否安全為主要目的，而并非是否該技術可以治愈癌癥。賓州大學的實驗室會負責對提取的T細胞進行基因編輯，并會在美國加州和德克薩斯州繼續招募愿意參與臨床實驗的病人。其它公司和實驗室也正在準備CRISPR的人體臨床試驗，比如張鋒的Editas生物科技公司，之前已經對外界公布其在2017年使用CRISPR來臨床治療一種罕見的盲癥的計劃。不過，該項計劃目前尚未獲得NIH的批準。
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